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(一)工作宗旨

遵守宪法、法律、法规和国家政策，提高各级医疗机构医生和药师针对罕见病患者服务能力及水平，积极推进中国罕见病药物的研发及合理应用。

(二)主要职责

1、推动医院和药企的深度合作，以临床需求为导向，结合基础机制研究推进药物研发;

2、对于某些可用于罕见病治疗的老药，联合药企开展临床试验，更新药物说明书，增加罕见病适应证;

3、培训基层医院、社区医院医生及药师对罕见病的认识，开展罕见病识别、诊断、治疗、用药培训工作;

4、提升政府、社会对罕见病用药问题的认知和重视程度，推动罕见病用药相关政策的制定，促进罕见病用药的研发和生产。

5、推动罕见病药物儿童剂型的研发。

6、制定部分常见罕见病的用药规范、指南、共识，并于全国推广。

(三)办公室

设在中国医学科学院北京协和医院。

(四)成员名单

主任委员

宋红梅

副主任委员(按姓氏笔画顺序排序)

毛华伟 王威 李智平 张松筠 范建高 罗小平 邹朝春 符祝 隋忠国

委员(按姓氏笔画顺序排序)

卜书红 王薇 邓芳 卢庆红 朱华 朱建伟 刘晓军 刘卓 陈峰 陈依雨 杜小莉 余自华 张爱军 张晶敏
     张文婷 张志清 庞露 杨莉 周心玉 赵瑞玲 班涛 唐雪 徐萍 殷蕾 常红 梅冬 黄亮 鲁卓林 樊兴华

更新时间：2025年3月